遺伝子編集技術CRISPR-Cas9について

Posted on 2025年 2月 21日

CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）は、2012年に発見された、生物のゲノム（DNA）を狙った場所で切断したり、修復したりする技術です。

CRISPR-Cas9の仕組み

標的DNAの決定:
- CRISPR-Cas9システムは、ガイドRNAと呼ばれる短いRNA分子と、Cas9と呼ばれる酵素（タンパク質）で構成されています。
- ガイドRNAは、標的とするDNA配列（例えば、遺伝子）を認識し、結合します。
- ガイドRNAは、目的のDNA配列に合わせて人工的に作製することができます。
DNAの切断:
- Cas9は、ガイドRNAに誘導されて標的DNAの二本鎖を切断します。
DNAの修復:
- 細胞は、切断されたDNAを修復しようとします。
- この修復の際に、DNA配列を変化させたり、遺伝子を破壊したりすることができます。
- 例えば、切断されたDNAがそのまま修復されると、元の遺伝子が復元されます。
- しかし、修復の過程でDNA配列が変化すると、遺伝子の機能が失われたり、新しい遺伝子が挿入されたりします。

CRISPR-Cas9の応用

CRISPR-Cas9は、遺伝子治療、疾患モデル動物の作成、品種改良など、幅広い分野で応用されています。

遺伝子治療:
- 遺伝性疾患の原因遺伝子を修復したり、正常な遺伝子を挿入したりすることで、病気の治療を目指します。
疾患モデル動物の作成:
- 特定の遺伝子を破壊したり、変異させたりすることで、人間の病気を再現する動物モデルを作成し、病気のメカニズムの解明や治療法の開発に役立てます。
品種改良:
- 作物の収量や品質を向上させるために、特定の遺伝子を改変します。

CRISPR-Cas9の注意点

CRISPR-Cas9は非常に強力な技術ですが、以下のような注意点もあります。

メカニズムは、以下のステップで説明できます。

1. 標的DNAの認識

CRISPR-Cas9システムは、 ガイドRNA (gRNA) と Cas9ヌクレアーゼ という2つの主要な要素から構成されています。
gRNAは、標的とするDNA配列に相補的な配列を持つRNA分子です。
- 研究者が編集したい遺伝子配列に合わせてgRNAを設計することで、Cas9をゲノム上の特定の場所に導くことができます。
Cas9は、DNAを切断する酵素です。
- Cas9はgRNAと複合体を形成し、gRNAが標的DNAに結合することで、Cas9もその場所に誘導されます。

2. DNAの切断

gRNAが標的DNAに結合すると、Cas9はDNAの二本鎖を切断します。
- Cas9は、gRNAが結合した部位の近くにある特定のDNA配列 (PAM配列) を認識して切断を行います。

3. DNAの修復

細胞は、切断されたDNAを修復するために、主に2つの経路を利用します。
- 非相同末端結合 (NHEJ): 切断されたDNA末端を直接繋ぎ合わせる修復経路です。エラーが起こりやすく、遺伝子の機能を破壊する挿入や欠失 (indel) が生じることがあります。
- 相同組換え修復 (HDR): 切断部位に相同な配列を持つDNAを鋳型として、正確に修復する経路です。研究者が用意したDNA断片を鋳型にすることで、遺伝子を改変したり、新しい遺伝子を挿入したりすることができます。

図解

以下の図は、CRISPR-Cas9のメカニズムを簡略化して示したものです。

CRISPR-Cas9の特徴

これらの特徴から、CRISPR-Cas9は、遺伝子治療、疾患モデル動物の作成、品種改良など、幅広い分野で利用されています。

まとめ

CRISPR-Cas9は、遺伝子を自由に編集できる画期的な技術であり、医療や農業など、様々な分野に大きな影響を与えています。しかし、その強力さゆえに、倫理的な問題も抱えており、慎重な取り扱いが求められます。